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举一个第三范式的例子

来源:baiyundou.net   日期:2024-09-25

小核酸药物在RNA层面进行疾病干预,是一种全新的药物形态

根据分子生物学“中心法则”,遗传信息由DNA经RNA最终传递至蛋白质,传统小分子和抗体药物主要在蛋白质层面进行疾病干预,小核酸药物通过下调或调控目标mRNA剪切等方式在蛋白质上游的RNA层面进行疾病干预,是继小分子和抗体药物后的第三代药物形态,在可成药性、靶点特异性、安全性、依从性和临床开发成功率等方面具备优势,有望带来全新的治疗范式。

应用领域广阔,制药巨头纷纷入场

小核酸靶点和可治疗疾病谱丰富,相关企业在行业发展早期主要从致病机理清晰、生物标志物明确并且缺乏有效疗法的单基因遗传性罕见病入手,以低风险策略推进早期临床管线,寻求快速的靶点验证和获批上市;在化学修饰和GalNAc递送系统成熟后,逐步向肝相关心血管及代谢疾病等常见病(高胆固醇、乙肝、糖尿病、NASH)过渡,并探索肝外组织/器官靶向,长期布局中枢神经和眼科等疾病领域。海外制药巨头普遍通过合作开发或并购方式切入小核酸赛道,扩展罕见病、心血管及代谢疾病领域版图。

投资建议:关注创新驱动的平台型企业

小核酸药物关键技术突破并持续升级迭代,支撑产品和临床管线快速推进,治疗罕见病SMA产品Spinraza已突破20亿美元销售,长期看半年一次的降脂药Leqvio具备成为重磅品种潜力,海外制药巨头通过合作开发和并购等方式切入小核酸赛道,行业正处于商业化爆发的转折点。短期关注临床进展快、具备商业化前景的管线,长期看好具备持续创新能力的平台型企业。

相关企业:1)圣诺医药:自研多肽纳米颗粒/PNP和基于GalNAc的GalAhead/PDoV-GalNAc递送平台,差异化布局肿瘤、纤维化和医美减脂等适应症,核心管线STP705治疗非黑色素皮肤癌Ph2临床数据积极,医美减脂适应症启动Ph1临床;2)腾盛博药:外部引进siRNA(VIR-2218/BRII-835)、中和抗体(VIR-3434/BRII-877)、治疗性疫苗(VBI-2601/BRII-179)等三款产品,多技术路径布局乙肝功能性治愈。

风险提示:市场竞争加剧、产品临床失败或有效性低于预期、产品商业化不达预期、技术升级迭代风险等。

国信研究证券分析师:陈益凌(S0980519010002);

马千里(S0980521070001);

本文源自券商研报精选

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(编辑:自媒体)
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