什么叫基因脱靶
CRISPR-Cas9基因编辑过程存在副作用,包括不需要的突变和细胞毒性。据10日发表在《自然・生物医学工程》杂志上的论文,日本九州大学和名古屋大学医学院的研究人员开发出一种优化的基因组编辑方法,可极大地减少突变,从而更有效地治疗遗传疾病。
以CRISPR-Cas9为核心的基因组编辑技术的缺点之一是突变和脱靶效应。这通常是由于酶靶向具有与目标位点相似序列的基因组位点引起的。同样,当基因改变时,会发生染色体水平的突变,这阻碍了癌症基因治疗的临床试验,甚至导致正在接受肌肉营养不良治疗的患者死亡。研究小组假设,目前使用Cas9的编辑方案会导致DNA过度切割,从而导致一些突变。
为了验证这一假设,研究小组在小鼠细胞中构建了一个名为“AIMS”的系统,该系统分别评估了每条染色体上Cas9的活性。结果表明,常用的方法具有非常高的编辑活跃度,这种高活跃度会导致一些副作用。他们发现,将额外的胞嘧啶延伸至gRNA的5'端是有效的,可有效抑制过度活跃,并允许控制DNA切割。
新技术减少了脱靶效应和细胞毒性,提高了单等位基因选择性编辑的效率,并提高了DNA双链断裂修复最常用的同源定向修复机制的效率。
为了在医学环境中测试其有效性,研究人员调查了一种名为进行性骨化性纤维发育不良的罕见疾病。使用小鼠模型,他们创造出与人类版本相同的基因。然后,使用患者来源的诱导性多能干细胞,他们能修复损伤,精确到导致疾病的相关等位基因中的单个核苷酸,这证明了该技术用于基因治疗的安全性和有效性。
团队还构建了各种基因组编辑模式与Cas9活性之间相关性的首个数学模型,使用户能够在整个细胞群体中模拟基因组编辑的结果。这一突破使研究人员能够确定效率最大化的Cas9基因编辑过程,从而减少所需的巨大成本和劳动力。
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鄂怎所961现在的医疗技术可以改变胎儿的基因嘛? -
慎亚刘15780659772 ______ 理论上是可以的,但伦理上大家都不认可.前段时间的基因编辑婴儿不知道你有没有看,就是通过敲除了一个艾滋病毒受体基因,研究者想通过这样让这个可能有艾滋病的婴儿不感染艾滋病.但是现在技术还不完善,可能会因为脱靶对其他正常基因错误编辑.除去技术上的,这个孩子以后的生活必定是很不自由的,像实验室里的小白鼠,隔一段时间就得采血之类的
鄂怎所961基因修饰婴儿事件与伦理有如何的关系 -
慎亚刘15780659772 ______ 从个体层次来说这个孩子的母亲不是艾滋病患者,父亲虽然是但是治疗有效,孩子只要后期注意患病几率会很低很低,没有必要去修改基因,而且这是拿活人做实验,也许隐藏危机(脱靶)在以后会显现出来,那不就是毁了一个人吗?而更重要的是这个孩子以后会结婚生子,孩子也会结婚生子,那么被修饰的含有未知隐患的基因就会在人类基因库中传播开来,再最后,应用这个技术的界定是什么,是子代1%患病几率就给修改基因还是1‰?那万分之一要不要给改?能修改这个基因那其他的基因呢?我想要一个高智商超级漂亮有钢琴天赋的孩子是不是也可以基因改造?那以后每个人生孩子就按照自己喜欢的样子去设计去改造好了?
鄂怎所961基因编辑婴儿是什么意思? -
慎亚刘15780659772 ______ 基因编辑婴儿是指通过基因编辑技术修改人体胚胎、精子或卵细胞细胞核中的DNA(脱氧核糖核酸)后生下的婴儿. 2018年11月26日,贺建奎宣布,一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于11月在中国健康诞生.11月26日,深圳市卫生计生委...
鄂怎所961做crispr需要测靶基因序列嘛吗 -
慎亚刘15780659772 ______ CRISPR (clustered, regularly interspaced, short palindromic repeats)是一种来自细菌降解入侵的病毒 DNA 或其他外源 DNA 的免疫机制.在细菌及古细菌中,CRISPR系统共分成3类,其中Ⅰ类和Ⅲ类需要多种CRISPR相关蛋白(Cas蛋白)共...
鄂怎所961脱靶是什么意思?
慎亚刘15780659772 ______ 脱靶 tuō bǎ 打靶的时候没有打中靶子. 参考资料:http://bk.baidu.com/view/46051.htm 谢谢!
鄂怎所961在基因拼接技术中,直接分离目的基因最常用的方法是“鸟枪法”,又叫“散弹射击法”.这里 -
慎亚刘15780659772 ______ 答案A 点拨:“散弹射击法”中的“散弹”指的是限制酶,“鸟”指的是目标,即供体细胞的目的基因.
鄂怎所961sgrna靶标基因的序列一致吗 -
慎亚刘15780659772 ______ 但因为结构得到了简化更方便研究者使用,进而对目的DNA双链进行切割. 由于PAM序列结构简单(5'-NGG-3'). 通过基因工程手段对crRNA和tracrRNA进行改造CRISPR (clustered,作用是时间也比较长、鱼类及哺乳动物细胞, regularly ...