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来源:baiyundou.net   日期:2024-09-26

2022年进入第三季度伊始,三家生物制药公司相继更新乙肝在研新药计划,包括一种直接针对cccDNA的基因编辑乙肝候选药物PBGENE-HBV,继续描述将于2024年提交新药临床试验申请(IND/CTA)、免疫学驱动生物制药公司VBI Vaccines的VBI-2601以及Enanta公司EDP-514。

乙肝在研新药PBGENE-HBV,2024年IND/CTA,三家相继更新开发计划

PBGENE-HBV:

一种设计运用基因编辑技术来敲除cccDNA候选药物

临床阶段生物技术公司(Precision BioSciences)是一家开发基于 ARCUS® 的离体同种异体 CAR-T免疫疗法和体内基因编辑疗法药企。Precision Bio公司的慢性乙肝基因编辑计划应用 ARCUS 来敲除持久的共价闭合环状DNA(cccDNA),并让整合的乙肝病毒基因组失活,从而有可能实现持久的乙肝表面抗原(HBsAg)丢失,并减少病毒持久性。

目前,该基因编辑疗法乙肝候选药物,正处在临床前研究中。临床前数据已经在 ASGCT 年会上的癌症与复杂疾病基因编辑会议上公布,这是一项有关ARCUS®体内慢性乙肝新药项目分子治疗的临床前研究成果,已于2022年5月份在线发表国际性期刊上《Molecular Therapy》。

Precision Bio公司介绍,ARCUS 可有效地靶向和降解乙肝病毒(HBV)在 HBV 感染的原代人肝细胞(PHH)中,使cccDNA减少了 85%,HBsAg的表达减少了 77%。ARCUS核酸酶的优化特异性完全阻止了 PHH 模型中可检测到的染色体易位。

基因编辑乙肝候选药物PBGENE-HBV,处于临床前开发中,Precision Bio公司的目标是在完成临床前研究和IND支持研究后,于2024年提交IND/CTA。

VBI-2601 (BRII-179):

一种正在2期由VBI疫苗公司与腾盛博药合作开发的治疗性疫苗

免疫学驱动生物制药公司VBI Vaccines(以下简称VBI疫苗公司)是一家以免疫学为动力,追求为预防和治疗疾病开发创新药的生物制药公司。VBI疫苗公司开发的在研乙肝新药VBI-2601 (BRII-179),是一种HBV免疫治疗候选药物。

VBI疫苗公司预计,2022年底,将公布一项2期人体组合疗法临床试验中中期顶线数据。这项2期组合主要是在慢性HBV感染受试者中,评估VBI-2601 (BRII-179) +BRII-835 (VIR-2218) 的安全性和有效性,VIR-2218是一种研究性靶向HBV siRNA分子。该研究设计为新型免疫疗法+siRNA,初始2期数据预计到2022年底公布。

2023年上半年,预计公布一项包含两部分的 2a/2b 期组合研究中期顶线结果。该研究主要将评估VBI-2601(BRII-179)作为标准护理治疗的附加疗法。

EDP-514:

一种1期基本完成乙肝衣壳抑制剂

Enanta Pharmaceuticals,是一家致力于为病毒感染和肝病研发小分子药物的生物制药公司(以下简称Enanta公司)。Enanta公司开发的在研乙肝新药EDP-514,是一种口服HBV衣壳抑制剂(或称核心抑制剂)。

Enanta公司目前专注于识别具有不同作用机制的其他化合物,通过以与EDP-514、其他有效核心抑制剂和核苷(酸)类似物(NAs)结合。EDP-514已经获得美国FDA的快速通道指定,并在多个HBV受试者群体中,显示出良好的安全性和强大抗病毒活性。Enanta公司介绍,其中 EDP-514 令 HBVDNA 下降的能力,是迄今为止全球在研HBV核心抑制剂已发表进展中最佳的。

小番健康结语:进入2022年第三季度以来,已有包括加拿大杨梅生物制药公司(Arbutus Biopharma)、临床阶段生物制药公司(Aligos Therapeutics)、临床阶段生物技术公司(Precision BioSciences)、免疫学驱动生物制药公司(VBI Vaccines)和生物制药公司(Enanta Pharmaceuticals)相继更新了在研乙肝新药2022年下半年和2023年的开发计划。

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(编辑:自媒体)
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