怎么确定白血病

21世纪经济报道记者 朱萍 实习生 张帆 北京报道   “加强国际协作，共享医疗发展成果、共建医疗命运共同体，是战胜癌症的重要保障。” 盛诺一家创始人、董事长蔡强在中英儿童白血病治疗研讨暨公益会诊项目发布媒体见面会上向21世纪经济报道等媒体表示。

《国家儿童肿瘤监测年报2020》显示，在我国儿童肿瘤患者中，白血病患儿占比高达57.21%，是我国儿童、青少年因病死亡的重要原因。近年来，国家发布白血病诊疗建议，儿童“急淋”化疗方案逐步改善，患儿长期生存率大幅提升。目前，儿童“急淋”整体治愈率可达80%-90%。然而，仍有15%-20%的患儿会遭遇复发，且复发后的存活率低，传统化疗的有效率低，预后不佳。儿童白血病的诊疗现状面临极大挑战。

在儿童白血病的诊疗研发中，中国的CAR-T疗法的研发进度在全世界处于领先地位。同时，中国也在积极学习国外的临床经验，并将国外临床试验的经验与国内患儿的实际情况相结合，在药物使用等方面有了新的突破。在国际交流中，中国在儿童白血病的诊疗研发中有了较大进展。

儿童白血病诊疗现状面临极大挑战

癌症已经成为影响我国百姓健康和国家经济社会发展的重大公共卫生问题，发病率和死亡率仍处于持续走高的趋势，这当中，儿童肿瘤的防控压力同样是在持续增大。《国家儿童肿瘤监测年报2020》显示，在我国儿童肿瘤患者中，白血病患儿占比高达57.21%，是我国儿童、青少年因病死亡的重要原因。

白血病被称为“儿癌之冠”。据统计，我国每年新增白血病患者约4万名，其中50%是儿童。据了解，急性T淋巴细胞白血病是最多发的儿童恶性肿瘤急性淋巴细胞白血病（ALL）的亚型。《中国儿童血液病2020白皮书》发布的数据显示，我国急性淋巴细胞白血病占儿童白血病的72.6%。近年来，国家发布白血病诊疗建议，儿童“急淋”化疗方案逐步改善，患儿长期生存率大幅提升。目前，儿童“急淋”整体治愈率可达80%-90%。然而，仍有15%-20%的患儿会遭遇复发，且复发后的存活率低，传统化疗有效率低，预后不佳。

常规治疗无效、治疗后肿瘤再次复发、骨髓移植副作用明显……在儿童白血病治疗中，如何提高难治性白血病治愈率、改善患儿生存质量，是一大难点。

为尽快遏制癌症高发趋势，癌症防治行动成为国家围绕疾病预防和健康促进两大核心出台的《健康中国行动》15项重大专项行动之一。肿瘤防治需要社会各界共同努力，这当中，特别需要医疗机构、专家、媒体、社会机构等各界强强联手、紧密推进。

英国大奥蒙德街儿童医院（GOSH）小儿血液科教授、英国国家癌症研究所儿童白血病亚组和国际BFM协作组急性淋巴细胞白血病委员会主席Ajay Vora教授表示，中国的CAR-T疗法的研发进度在全世界处于领先地位，属于先进的治疗方式，中国的CAR-T疗法研究为世界带来贡献。该疗法最先于2017年在美国获批，用于治疗25岁以下复发性或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）患者，在临床试验中有82.5%的患者治疗后癌细胞完全消失。

“急性髓性白血病治愈率大约为60%-70%，根据不同的亚型数字有不同的变化。其中的M3亚型治疗药物之一是来自中国古代的药物砒霜，能够达到95%以上的治愈率，治疗效果极佳，这也是中国对世界做的很大贡献。”Ajay Vora教授向记者介绍。

英国大奥蒙德街儿童医院国际和私立患者医疗部临床主任Melanie Hiorns医生向21世纪经济报道等媒体介绍，在过去的几十年里，儿童白血病的治疗取得了巨大的进展。通过合理的化疗方案、造血干细胞移植、靶向治疗和免疫治疗等手段，患儿的存活率和生活质量已获得极大提升。同时，儿童白血病在诊疗方面仍有很多挑战需要克服，尤其是面对复杂病例时的处理，更是困难重重。为此，开展儿童白血病治疗的国际交流意义重大。

“各个国家医疗水平间存在差异，在某些方面有可能是我们的水平远远高于其他国家，在某些方面可能其他国家医疗水平高于中国。患者所需要的是根据其病情匹配最适合他的国家、医院、专家甚至于治疗方法。因为疾病是面向全世界的疾病，所以人类在医疗科技方面应该携起手来，只有这样才能战胜疾病。”蔡强表示。

儿童白血病诊疗研究的未来发展

在世界儿童白血病诊疗的前沿进展中，新药的出现与应用成为一大亮点。急性淋巴细胞白血病较常用的（必雷脱欧）单抗在英国得到了广泛使用；其他的单抗类药物如依马利尤单抗、达雷妥尤单抗在临床试验中应用于T细胞白血病。

同时，全球性医疗团队的组成与发展也为儿童白血病的治疗提供了帮助。在治疗儿童白血病过程中，除了临床一线医生、护士之外，病理、影像、游戏疗法、心理疗法、对症治疗、药理师配合等团队都是非常重要的。

北京大学第一医院主任医师、儿科血液/肿瘤专业负责人赵卫红教授表示，国际合作与交流在具体诊疗方面为中国的研发进展起到了引领作用，中国在与国外专家沟通、学习国外的过程中得到了宝贵的经验。首先是理念与认识的改变，对于儿童白血病以及儿童其他肿瘤的治疗理念跟成人不完全一样，不但要治愈儿童，还尽可能减轻其副作用；其次是规范化，目前国内很多临床试验要求儿童白血病的治疗一定要规范化，不能随意地增加减少，不规范治疗不能达到那么高的治愈结果；第三，要强调个体化的精准，从临床分型到细胞、到基因、到药物代谢的情况，都需要结合每个患儿不同的情况给予合适治疗。

近年来，我国儿童白血病治疗取得巨大进展，治愈率稳步提高。但白血病是一种复杂而艰难的疾病，不少复杂白血病患者面对常规治疗没有效果。目前在相关疾病诊疗与研究中，科研毫无疑问是极其重要的一方面。

我国在儿童白血病的诊疗科研方面做出了自己的努力。北大医院在儿童白血病方面向BFM、美国CUG等学习借鉴了不少经验，同时也有着更贴合我国患儿实际的努力与创新。赵卫红介绍道：“儿童白血病治疗中需要一种名为甲氨蝶呤的药物，它的剂量使用关系着患儿的生死。国外文献中对于低危病人、高危病人使用后出现的毒副作用并未提出合理的解决方案。”北大医院通过培养研究生专门从事该药物在患儿体内的群体药代药动学研究，最终通过计算机推导出来可以应用于目前所有的白血病患儿的大剂量治疗公式，提高了疗效并降低了药物的毒副作用。

“之所以儿童白血病长期无病生存率能达到90%以上，除了积极学习国外经验之外，还有部分原因是我们把国外的经验结合国内患儿的情况进行调整，并且在某些方面有所努力突破才实现的。”赵卫红教授向21世纪经济报道等表示。

对于儿童白血病诊疗研究的未来发展，赵卫红教授持积极的态度。她表示：“儿童白血病，尤其是急性淋巴细胞白血病应该成为肿瘤领域里被较早认为能够被治愈的疾病。与成人相比，儿童受周围环境的影响少很多，因此肿瘤的发病机制与成人有所差异。现有的国际合作、国外基础研究和国内临床研究的结合加快了儿童白血病的诊疗进程，随着难点的逐步被攻破，不久的将来我们能预期到儿童白血病可以被治愈。”

在对白血病进行不同亚型的分类讨论后，Ajay Vora教授也认为，新的免疫疗法、细胞治疗的出现，能够让全世界的医生有更多的发挥空间，未来能够在提高儿童白血病治愈率的同时，减少化疗使用与治疗密度，这样不仅能够有较高的治愈率，还可以减小治疗的副作用。

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