反义rna

2022年的美国肝病学会年会上（AASLD2022）前夕，研究人员介绍了一项与反义寡核苷酸 Bepirovirsen（GSK836）有关的最新进展。该研究指，RNA启动系统能够在体外评估 Bepirovirsen 对乙肝病毒（HBV）变体的疗效。

乙肝在研新药GSK836，RNA启动系统，可体外评估对变体疗效

研究人员介绍，Bepirovirsen（BPV；GSK3228836）是一种反义寡核苷酸（ASO），靶向乙肝病毒（HBV）前基因组RNA（pgRNA）和 mRNA 中保守的 20个核苷酸序列。BPV 目前正处于 Ph2b 开发阶段，用于治疗慢性HBV感染的临床试验中。

在本研究中，研究人员的目的是建立一个体外系统，以识别与表征 BPV 结合位点的变异。历史上，由于输入病毒或质粒的高DNA背景，体外选择耐药性 HBV 变体的测序方法一直具有挑战性；

研究人员建立的RNA启动系统，在体外评估 Bepirovirsen（GSK836）对HBV变体疗效，来自AASLD2022

研究人员表示，我们利用最近建立的 “HBVRNA启动”方法，该方法允许通过 pgRNA 转染启动HBV复制，从而实现对复制的 HBV 基因组DNA的无背景测序。为了确定具有降低药物敏感性的 BPV 结合位点变异体，构建了在 BPV 结合位点内随机突变的 HBV pgRNA 文库，并使用深度测序法对在 BPV 存在下富集的 HBV 基因型变异体进行筛选。

在本试验中（指HBVRNA启动试验），BPV 将病毒DNA减少到野生型 HBV 基因型 A-D 的较低量化水平。在 BPV 存在的情况下，选择基因型 A 突变体 pgRNA 文库后，研究人员观察到 BPV 结合位点中央的 10 个核苷酸承受了显著的选择压力，导致单核苷酸多态性（SNP）与多个结合位的错配。

在确定 SNP 中，发现一个突变（C9A）在公共数据库中存在的约 1% 的HBV基因型A患者分离物中被编码。进一步研究发现，与野生型相比，C9A变异导致对 BPV 的敏感性降低了约 4 倍，证实 BPV 结合位点的 SNP 可以影响体外RNA启动系统中的抗病毒效力。

本研究人员给出的结论是：基因组变异对患者体内 BPV 活性的影响目前尚不清楚。然而，RNA启动系统可作为一个有用且有效的体外工具，用来识别降低对 BPV 敏感性的突变，同时保持复制能力。对HBV变异体的治疗敏感性和病毒适应性进行定性，应能更好地理解在 BPV 临床试验中观察到的突变的潜在作用。

小番健康结语：这是在本届美肝会前夕，研究人员介绍的唯一一项和 GSK836 直接相关研究新进展。目前，GSK836依然处在2b期临床试验当中。本研究也并不难理解，研究人员建立并描述了一种方法或称体外工具，即HBVRNA启动系统，运用该系统可在体外评估 GSK836 对乙肝病毒变体的疗效。

乔夜婷4526反义rna 核酶 -
池缪飘13820252045 ______[答案] 反义RNA:碱基序列正好与有意义的mRNA互补的RNA称为反义RNA.可以作为一种调控特定基因表达的手段. 核酶:是一种可以催化RNA切割和RNA剪接反应的由RNA组成的酶,可以作为基因表达和病毒复制的抑制剂.

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池缪飘13820252045 ______[答案] RNA干扰是用和目标mRNA互补的小片段RNA(siRNA)降解mRNA的过程.siRNA是合成的22nt左右的双链的RNA. RNA干扰主要是通过降解mRNA来实验抑制基因的表达. siRNA不是必须的,在实验过程中,可以用二型启动子转录shRNA的表达,这个...

乔夜婷4526名词解释:反义rna 核酶 -
池缪飘13820252045 ______ 反义RNA:碱基序列正好与有意义的mRNA互补的RNA称为反义RNA.可以作为一种调控特定基因表达的手段. 核酶:是一种可以催化RNA切割和RNA剪接反应的由RNA组成的酶,可以作为基因表达和病毒复制的抑制剂.

乔夜婷4526反义核酸的介绍 -
池缪飘13820252045 ______ 反义RNA是指与靶RNA(多为mRNA)具有互补序列的RNA分子,通过与靶RNA进行碱基配对结合的方式.参与基因的表达调控.反义核酸是指能与特定mRNA精确互补、特异阻断其翻译的RNA或DNA分子.利用反义核酸特异地封闭某些基因表达,使之低表达或不表达,这种技术即为反义核酸技术1-3.它包括反义RNA、反义DNA和核酶(ribozymes)三大技术.反义核酶作为一种基因下向调节作用因子,在抑制一些有害基因的表达和失控基因的过度表达上发挥着重要作用.随着反义核酶技术的发展和成熟,已逐渐应用于抗某些人体寄生虫病的研究.

乔夜婷4526请问反义核酸与RNA干扰两个概念的不同点在哪里?这两个概念从原理到实施的效果都差不多,应该怎样区别呢? -
池缪飘13820252045 ______[答案] 区别挺大.反义RNA是直接将单链的RNA放进细胞与mRNA互补.RNA干扰是将一段双链互补的RNA放进细胞,在细胞中某种蛋白质的作用下降解为单链再与mRNA互补,RNA干扰是线虫等低等生物本身具有的免疫机制,其效率比反义RNA高得多.

乔夜婷4526反义RNA如何设计引物 -
池缪飘13820252045 ______ 不能将与目标基因同源的基因反义掉 序列长度以21-25nt为宜